Μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τη νόσο Πάρκινσον εφαρμόστηκε σε ασθενή στην Ιαπωνία, με τη χρήση κυττάρων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα. Την εξέλιξη ανακοίνωσε η ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Sumitomo Pharma, η οποία βρίσκεται πίσω από την ανάπτυξη της θεραπείας.
Σύμφωνα με δελτίο Τύπου της Sumitomo Pharma για τα οικονομικά της αποτελέσματα, «η πρώτη μεταμόσχευση πραγματοποιήθηκε στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο τον Οκτώβριο», χωρίς να δοθούν περισσότερες λεπτομέρειες. Η εταιρεία επισήμανε ότι οι διαθέσιμες θεραπείες για τη νόσο Πάρκινσον «ανακουφίζουν από τα συμπτώματα χωρίς να επιβραδύνουν ή να σταματούν την εξέλιξη της νόσου».
Η νέα θεραπεία περιλαμβάνει τη μεταμόσχευση εκατομμυρίων κυττάρων, τα οποία προέρχονται από επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPSCs), στον εγκέφαλο του ασθενούς. Τα συγκεκριμένα βλαστοκύτταρα έχουν την ικανότητα να διαφοροποιούνται σε οποιονδήποτε τύπο κυττάρου του ανθρώπινου σώματος.
Τον Μάρτιο, οι ιαπωνικές ρυθμιστικές αρχές χορήγησαν υπό όρους και χρονικά περιορισμένη έγκριση στη θεραπεία, έπειτα από ενθαρρυντικά αποτελέσματα κλινικών δοκιμών.
Στο πλαίσιο της θεραπευτικής διαδικασίας, τα iPSCs από υγιείς δότες μετατρέπονται σε πρόδρομα εγκεφαλικά κύτταρα, τα οποία μπορούν να εξελιχθούν σε νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη. Ο αριθμός αυτών των νευρώνων μειώνεται σημαντικά στους ασθενείς με νόσο Πάρκινσον.
Κατά τη διάρκεια των κλινικών δοκιμών, επτά ασθενείς ηλικίας 50 έως 69 ετών υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση πέντε ή δέκα εκατομμυρίων κυττάρων σε κάθε πλευρά του εγκεφάλου τους.
Οι ασθενείς παρακολουθήθηκαν στη συνέχεια για διάστημα δύο ετών, χωρίς να καταγραφούν σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες. Παράλληλα, τέσσερις από τους επτά συμμετέχοντες εμφάνισαν βελτίωση των συμπτωμάτων τους.
Η Sumitomo Pharma σχεδιάζει να πραγματοποιήσει μεταμοσχεύσεις σε 20 έως 30 ασθενείς έως τον Μάρτιο του 2029, ενώ διεξάγει και κλινική δοκιμή στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Σύμφωνα με δημοσιεύματα τοπικών μέσων ενημέρωσης, η θεραπεία θα μπορούσε να λάβει οριστική έγκριση στην Ιαπωνία, εφόσον επιβεβαιωθούν η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της κατά την περίοδο παρακολούθησης των επόμενων επτά ετών.
Η νόσος Πάρκινσον αποτελεί μια χρόνια, εκφυλιστική νευρολογική πάθηση, η οποία επηρεάζει το κινητικό σύστημα και εκδηλώνεται συχνά με τρόμο και άλλες κινητικές διαταραχές.
Σύμφωνα με το Ίδρυμα Πάρκινσον, περισσότεροι από 10 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως εκτιμάται ότι ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο.
