Την προσωρινή αναστολή οκτώ κλινικών δοκιμών της πειραματικής κυτταρικής θεραπείας rap-cel αποφάσισε η Novartis, μετά τον θάνατο τριών ασθενών που συμμετείχαν στο πρόγραμμα.
Η θεραπεία εξετάζεται για αυτοάνοσα και νευρολογικά νοσήματα, ενώ οι δοκιμές ανεστάλησαν στα τέλη Αυγούστου, μετά την καταγραφή τριών σοβαρών και δυνητικά απειλητικών για τη ζωή ανοσολογικών αντιδράσεων.
Σύμφωνα με τη Novartis, οι επιπλοκές από τις συγκεκριμένες αντιδράσεις οδήγησαν στον θάνατο των τριών ασθενών. Η αναστολή τέθηκε σε εφαρμογή στις 24 Αυγούστου.
Σε εξέλιξη επανεξέταση των δεδομένων ασφάλειας
Η φαρμακευτική εταιρεία πραγματοποιεί εκτενή επανεξέταση των περιστατικών και συνεργάζεται με ανεξάρτητες επιτροπές ασφάλειας, προκειμένου να διερευνηθούν τα συμβάντα και να εξεταστούν τρόποι έγκαιρης αναγνώρισης σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών.
Η Novartis επισημαίνει ότι η σοβαρή ανοσολογική αντίδραση που καταγράφηκε αποτελεί γνωστό, δυνητικά απειλητικό για τη ζωή κίνδυνο που συνδέεται με τις θεραπείες CAR-T.
Παράλληλα, η εταιρεία ενημερώνει τις αρμόδιες υγειονομικές αρχές και συνεχίζει την παρακολούθηση των ασθενών που έχουν ήδη λάβει τη θεραπεία.
Οι δύο κλινικές δοκιμές της rap-cel που αφορούν ασθενείς με λέμφωμα και λευχαιμία δεν επηρεάζονται από την αναστολή και συνεχίζονται.
Σε ποια νοσήματα μελετάται η rap-cel
Οι κλινικές δοκιμές που έχουν ανασταλεί αφορούν τη χρήση της rap-cel σε αυτοάνοσα, φλεγμονώδη και νευρολογικά νοσήματα.
Μεταξύ αυτών περιλαμβάνονται ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος, η ρευματοειδής αρθρίτιδα, η αγγειίτιδα, η σκλήρυνση κατά πλάκας και η μυασθένεια gravis.
Η rap-cel είναι θεραπεία CAR-T κυττάρων. Στη συγκεκριμένη προσέγγιση, κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς συλλέγονται, τροποποιούνται ώστε να αναγνωρίζουν συγκεκριμένα κύτταρα-στόχους και στη συνέχεια επανεισάγονται στον οργανισμό.
Οι CAR-T θεραπείες έχουν ήδη χρησιμοποιηθεί στην αντιμετώπιση αιματολογικών κακοηθειών, ενώ τα τελευταία χρόνια η εφαρμογή τους διερευνάται και σε αυτοάνοσα και νευρολογικά νοσήματα.
Προσωρινή αναστολή και από την Bristol Myers Squibb
Την ίδια περίοδο, η Bristol Myers Squibb προχώρησε επίσης σε εθελοντική προσωρινή αναστολή μελετών της πειραματικής CAR-T θεραπείας zola-cel.
Η απόφαση ελήφθη προληπτικά, καθώς η εταιρεία επανεξετάζει τα δεδομένα ασφάλειας μετά την καταγραφή φλεγμονωδών ανεπιθύμητων ενεργειών.
