Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Lipfendra, με δραστική ουσία την enlicitide, για τη μείωση της LDL χοληστερόλης σε ενήλικες με υπερχοληστερολαιμία, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία.
Πρόκειται για τον πρώτο από του στόματος αναστολέα της πρωτεΐνης PCSK9 που λαμβάνει έγκριση στις ΗΠΑ. Το φάρμακο χορηγείται μία φορά ημερησίως, ως συμπληρωματική αγωγή στη διατροφή και τη σωματική άσκηση.
Μείωση της LDL έως και 59%
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα των κλινικών μελετών CORALreef Lipids και CORALreef HeFH.
Στις 24 εβδομάδες θεραπείας, η enlicitide πέτυχε, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο:
- μείωση της LDL χοληστερόλης κατά 56% σε ενήλικες με υπερχοληστερολαιμία,
- μείωση κατά 59% σε ασθενείς με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία.
Η αποτελεσματικότητα καταγράφηκε σε ασθενείς που λάμβαναν ήδη σταθερή υπολιπιδαιμική θεραπεία, στην οποία μπορούσαν να περιλαμβάνονται και στατίνες.
Πώς δρα η enlicitide
Η enlicitide είναι ένα μακροκυκλικό πεπτίδιο που δεσμεύεται στην PCSK9 και εμποδίζει την αλληλεπίδρασή της με τους υποδοχείς της LDL στο ήπαρ.
Η PCSK9 επιταχύνει την αποδόμηση των συγκεκριμένων υποδοχέων. Με την αναστολή της, περισσότεροι υποδοχείς παραμένουν διαθέσιμοι στην επιφάνεια των ηπατικών κυττάρων, αυξάνοντας την απομάκρυνση της LDL χοληστερόλης από την κυκλοφορία του αίματος.
Ο μηχανισμός είναι αντίστοιχος με εκείνον των ήδη διαθέσιμων ενέσιμων αναστολέων PCSK9, με τη διαφορά ότι η νέα θεραπεία χορηγείται από το στόμα.
Οδηγίες για τη λήψη
Το δισκίο πρέπει να λαμβάνεται με άδειο στομάχι. Μετά τη χορήγησή του, ο ασθενής πρέπει να περιμένει τουλάχιστον 30 λεπτά πριν καταναλώσει τροφή ή άλλο ρόφημα, εκτός από νερό, σκέτο καφέ ή απλό τσάι.
Η συγκεκριμένη οδηγία καθιστά σημαντική τη συμβουλευτική παρέμβαση του φαρμακοποιού, ιδιαίτερα ως προς τη σωστή ώρα λήψης και την καθημερινή συμμόρφωση στη θεραπεία.
Δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί μείωση εμφραγμάτων και εγκεφαλικών
Η έγκριση αφορά τη μείωση των επιπέδων της LDL χοληστερόλης. Δεν έχει ακόμη αποδειχθεί ότι η enlicitide μειώνει άμεσα τον κίνδυνο εμφράγματος, εγκεφαλικού επεισοδίου ή καρδιαγγειακού θανάτου.
Η σχετική μελέτη καρδιαγγειακών εκβάσεων βρίσκεται σε εξέλιξη, με τα αποτελέσματά της να αναμένονται το 2029.
Τιμή και κυκλοφορία στις ΗΠΑ
Η εταιρεία αναμένεται να διαθέσει το φάρμακο στην αμερικανική αγορά με τιμή καταλόγου περίπου 315 δολάρια για θεραπεία 30 ημερών. Η τιμή είναι χαμηλότερη από εκείνη αρκετών ενέσιμων θεραπειών της ίδιας κατηγορίας, αν και το τελικό κόστος για τον ασθενή θα εξαρτάται από την ασφαλιστική κάλυψη και τις προβλεπόμενες εκπτώσεις.
Σε αναμονή της ευρωπαϊκής αξιολόγησης
Η enlicitide δεν έχει ακόμη λάβει άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Η MSD έχει υποβάλει στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων αίτηση έγκρισης για τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία ή μικτή δυσλιπιδαιμία.
Ως εκ τούτου, δεν μπορεί ακόμη να προσδιοριστεί με βεβαιότητα ο χρόνος πιθανής κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ελλάδα. Θα πρέπει να προηγηθούν η αξιολόγηση από τον EMA, η ευρωπαϊκή άδεια κυκλοφορίας και οι εθνικές διαδικασίες τιμολόγησης και αποζημίωσης.
Η έγκριση του πρώτου από του στόματος αναστολέα PCSK9 αποτελεί σημαντική εξέλιξη στη θεραπευτική αντιμετώπιση της υπερχοληστερολαιμίας, καθώς μπορεί να διευρύνει τις διαθέσιμες επιλογές για ασθενείς που δεν επιτυγχάνουν τους στόχους της LDL με την υπάρχουσα θεραπεία ή δυσκολεύονται με την ενέσιμη χορήγηση.
