Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε τη Δευτέρα (23/2) την πρόθεσή του να θεσπίσει νέο πλαίσιο που θα επιταχύνει τις εγκρίσεις εξατομικευμένων θεραπειών για σπάνιες και απειλητικές για τη ζωή γενετικές παθήσεις.
Η πρόταση επιτρέπει στις φαρμακευτικές εταιρείες να βασίζονται σε μικρές αλλά καλά σχεδιασμένες μελέτες, σε περιπτώσεις όπου οι παραδοσιακές, μεγάλες τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές δεν είναι εφικτές λόγω του εξαιρετικά περιορισμένου αριθμού ασθενών.
Πρόσβαση σε θεραπείες με λιγότερα δεδομένα
Το σχέδιο στοχεύει στην επικαιροποίηση των προτύπων έγκρισης για εξατομικευμένα γονιδιακά φάρμακα, δημιουργώντας ειδική διαδρομή για θεραπείες που απευθύνονται σε πολύ μικρές ομάδες ασθενών. Με τον τρόπο αυτό, οι ασθενείς θα μπορούν να αποκτούν νωρίτερα πρόσβαση σε θεραπείες που διαφορετικά θα καθυστερούσαν ή θα «πάγωναν» λόγω ανεπαρκών δεδομένων.
Παράλληλα, η ασφάλεια των ασθενών θα συνεχίσει να παρακολουθείται μέσω υποχρεωτικών μελετών μετά την έγκριση.
Πιο σαφείς κανόνες για γονιδιακή επεξεργασία και RNA
Η πρόταση παρέχει σαφέστερες κατευθυντήριες γραμμές για την ανάπτυξη θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας (genome-editing) και φαρμάκων που βασίζονται στο RNA. Οι εταιρείες θα πρέπει να τεκμηριώνουν γιατί δεν είναι εφικτές οι τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές, να συλλέγουν δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence) μετά την έγκριση και να έχουν σε εξέλιξη επιβεβαιωτικές μελέτες, εφόσον επιδιώκουν επιταχυνόμενη έγκριση.
Ο FDA προειδοποίησε ότι διατηρεί το δικαίωμα να αποσύρει προϊόντα από την αγορά, εάν οι απαιτούμενες μελέτες δεν ολοκληρωθούν ή δεν επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα.
Το προσχέδιο οδηγιών, που είχε παρουσιαστεί για πρώτη φορά τον Νοέμβριο, προβλέπει ότι οι εταιρείες θα μπορούν να ζητούν έγκριση με βάση πρώιμες ενδείξεις αποτελεσματικότητας και τον βιολογικό μηχανισμό δράσης της θεραπείας, αντί για πλήρους κλίμακας τυχαιοποιημένες μελέτες. Το πλαίσιο καλύπτει γονιδιακές και RNA θεραπείες και ενδέχεται να επεκταθεί και σε άλλα στοχευμένα προϊόντα.
Έμφαση στα δεδομένα και την προστασία των ασθενών
Οι φαρμακευτικές εταιρείες θα πρέπει να συλλέγουν δεδομένα πριν και μετά την έγκριση, συμπεριλαμβανομένων στοιχείων για τη φυσική πορεία της νόσου (natural history data). Για θεραπείες που στοχεύουν πολλαπλές μεταλλάξεις του ίδιου γονιδίου, ο FDA προτείνει παρατηρητικές μελέτες και τη χρήση «master protocol» σχεδιασμών, ώστε να διευκολύνεται η ανταλλαγή δεδομένων μεταξύ συναφών προϊόντων.
Ιδιαίτερη βαρύτητα δίνεται και στην προστασία των ασθενών, με υποχρεωτική ενημερωμένη συναίνεση και εποπτεία από αρμόδιες επιτροπές δεοντολογίας.
Ανώτερος αξιωματούχος του FDA δήλωσε σε δημοσιογράφους ότι ο οργανισμός αναμένει «κύμα αιτήσεων» για θεραπείες σπάνιων νοσημάτων.
Τα πρότυπα παραγωγής δεν αλλάζουν, ωστόσο οι εταιρείες θα μπορούν να αξιοποιούν προηγούμενη εμπειρία και επικυρωμένες μεθόδους ώστε να επιταχύνουν τις διαδικασίες ανάπτυξης.
