Με ιδιαίτερα πυκνό ρυθμιστικό ημερολόγιο μπαίνει στο 2026 ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), καθώς έξι κρίσιμες αποφάσεις για νέα φάρμακα και γονιδιακές θεραπείες αναμένονται μέσα στο πρώτο τρίμηνο της χρονιάς. Τέσσερις από αυτές τις αξιολογήσεις είχαν προγραμματιστεί για το τέλος του 2025, αλλά μεταφέρθηκαν λόγω καθυστερήσεων.
Το 2025 έκλεισε με 56 εγκρίσεις νέων καινοτόμων θεραπειών, κυρίως σε καρκίνο, νευρολογικά και σπάνια νοσήματα. Σύμφωνα με αναλυτές της Jefferies, τα ποσοστά εγκρίσεων και απορρίψεων κινήθηκαν εντός ιστορικών ορίων, με 46 εγκρίσεις από το CDER και σταθερή εικόνα στο CBER. Ωστόσο, η τήρηση των προθεσμιών υποχώρησε, καθώς στο δεύτερο εξάμηνο ο FDA ολοκλήρωσε εγκαίρως περίπου το 75% των αξιολογήσεων, οδηγώντας σε «ουρά» αποφάσεων για το 2026.
Filspari – Σπάνια νεφρική νόσος (FSGS)
Τον Ιανουάριο αναμένεται η απόφαση για την επέκταση της ένδειξης του Filspari της Travere Therapeutics στη σπάνια νόσο εστιακή τμηματική σπειραματοσκλήρυνση (FSGS). Ενδεχόμενη έγκριση θα καταστήσει το φάρμακο το πρώτο στις ΗΠΑ με ειδική ένδειξη για τη νόσο, η οποία συχνά εξελίσσεται σε νεφρική ανεπάρκεια.
RGX-121 – Γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Hunter
Η REGENXBIO αναμένει στις 8 Φεβρουαρίου την ετυμηγορία για το RGX-121, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει την αιτία του συνδρόμου Hunter. Τα κλινικά δεδομένα δείχνουν σημαντική μείωση βασικών βιοδεικτών και διακοπή της ενζυμικής θεραπείας υποκατάστασης για τους περισσότερους ασθενείς.
TransCon CNP – Αχονδροπλασία
Έως τις 28 Φεβρουαρίου αναμένεται η απόφαση για το TransCon CNP της Ascendis Pharma, μια νέα θεραπεία που ενισχύει την ανάπτυξη των οστών σε παιδιά με αχονδροπλασία. Αν εγκριθεί, θα αποτελέσει τον πιο ισχυρό ανταγωνιστή του Voxzogo της BioMarin.
Kresladi – LAD-I
Η Rocket Pharmaceuticals αναμένει έως τις 28 Μαρτίου την απόφαση για το Kresladi, γονιδιακή θεραπεία για τη σπάνια και συχνά θανατηφόρα ανοσολογική διαταραχή LAD-I. Παρά τα εντυπωσιακά δεδομένα με 100% ανταπόκριση στους 12 μήνες, το πρόγραμμα έχει αντιμετωπίσει στο παρελθόν ρυθμιστικές δυσκολίες.
Imcivree – Σπάνια μορφή παχυσαρκίας
Στις 20 Μαρτίου αναμένεται η απόφαση για την επέκταση της ένδειξης του Imcivree της Rhythm Pharmaceuticals σε επίκτητη υποθαλαμική παχυσαρκία. Οι μελέτες δείχνουν σημαντική μείωση του Δείκτη Μάζας Σώματος σε ασθενείς με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Reproxalap – Νόσος ξηροφθαλμίας
Η Aldeyra Therapeutics βρίσκεται μπροστά σε τρίτη και καθοριστική αξιολόγηση για το reproxalap, με την απόφαση του FDA να αναμένεται έως τις 16 Μαρτίου. Οι δύο προηγούμενες αιτήσεις είχαν απορριφθεί λόγω ανεπαρκούς τεκμηρίωσης αποτελεσματικότητας.
Συνολικά, το πρώτο τρίμηνο του 2026 αναμένεται να αποτελέσει βαρόμετρο για τη ρυθμιστική ταχύτητα και στρατηγική του FDA, αλλά και για το μέλλον καινοτόμων θεραπειών σε σπάνια και δύσκολα νοσήματα.
