Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Myqorzo, το νέο από του στόματος φάρμακο της Cytokinetics, για τη θεραπεία της αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας (oHCM), μιας σπάνιας αλλά σοβαρής καρδιακής πάθησης.
Η έγκριση αποτελεί ορόσημο για την Cytokinetics, καθώς πρόκειται για το πρώτο εγκεκριμένο προϊόν της εταιρείας, αλλά και μόλις το δεύτερο φάρμακο της κατηγορίας του που λαμβάνει άδεια κυκλοφορίας στις ΗΠΑ.
Τι είναι η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια
Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια χαρακτηρίζεται από παθολογική πάχυνση του καρδιακού μυός, η οποία δυσχεραίνει την άντληση του αίματος.
Στην αποφρακτική μορφή περιορίζεται η ροή αίματος από την αριστερή κοιλία και προκαλούνται συμπτώματα όπως:
- δύσπνοια
- θωρακικός πόνος
- ζάλη ή συγκοπτικά επεισόδια
Υπολογίζεται ότι 1 στους 500 ανθρώπους στις ΗΠΑ πάσχει από υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, με μεγάλο ποσοστό να εμφανίζει την αποφρακτική μορφή.
Myqorzo (aficamten): πώς δρα
Το Myqorzo (δραστική ουσία aficamten) ανήκει στους αναστολείς της καρδιακής μυοσίνης (Cardiac Myosin Inhibitors – CMI).
Ο Μηχανισμός δράσης του:
μειώνει τη δύναμη των υπερβολικών συστολών του καρδιακού μυός
στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της νόσου και όχι μόνο τα συμπτώματα
Σε κλινικές μελέτες ήταν πιο αποτελεσματικό από τη μετοπρολόλη, ένα καθιερωμένο αντιυπερτασικό, βελτίωσε τη φυσική αντοχή και μείωσε σημαντικά τα συμπτώματα των ασθενών.
Προειδοποιήσεις ασφάλειας και πρόγραμμα REMS
Το Myqorzo θα κυκλοφορήσει με τη σοβαρότερη προειδοποίηση (boxed warning) του FDA, λόγω κινδύνου καρδιακής ανεπάρκειας.
Για τον λόγο αυτό θα διατίθεται αποκλειστικά μέσω προγράμματος REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) κι απαιτείται αυστηρή παρακολούθηση ασθενών και συνταγογράφησης.
Αντίστοιχη προειδοποίηση φέρει και το Bristol Myers Squibb Camzyos, το πρώτο φάρμακο της ίδιας κατηγορίας, που εγκρίθηκε το 2022.
Πλεονεκτήματα έναντι του Camzyos
Σύμφωνα με αναλυτές το Myqorzo φαίνεται ευκολότερο στη χρήση, ενδέχεται να έχει καλύτερο προφίλ ασφάλειας και προσφέρει μεγαλύτερη ευελιξία σε ασθενείς και ιατρούς, ειδικά σε όσους δεν έχουν λάβει ξανά CMI.
Ο παράγοντας «ευκολία» θεωρείται καθοριστικός για την υιοθέτηση του φαρμάκου στην κλινική πράξη.
Τι γνωρίζουμε για τη διάθεση και την τιμή
Το Myqorzo αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ το δεύτερο δεκαπενθήμερο του Ιανουαρίου. Η Cytokinetics θα ανακοινώσει την τιμή πριν την κυκλοφορία. Η τιμολόγηση αναμένεται να είναι αντίστοιχη του Camzyos.
Τι σημαίνει η έγκριση για τον φαρμακοποιό
Για τους φαρμακοποιούς, η έγκριση του Myqorzo έχει πρακτική και επιστημονική σημασία:
- Νέα στοχευμένη θεραπευτική επιλογή στην καρδιολογία
- Ανάγκη κατανόησης του REMS προγράμματος
- Ενημέρωση ασθενών για κινδύνους, παρακολούθηση και συμμόρφωση
- Ενίσχυση του ρόλου του φαρμακοποιού στη διεπιστημονική φροντίδα καρδιοπαθών
Πηγή: reuters.com
